Identifican una posible diana terapéutica para tratar la ELA
Un estudio con células madre creadas a partir de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) ha identificado un gen específico que conecta diferentes partes de la célula para que puedan comunicarse y responder al estrés, y cuya la alteración puede contribuir a la enfermedad.
El estudio, recogido en la revista EMBO Molecular Medicine, podría abrir una nueva vía potencial para tratar este trastorno neurológico incurable, que afecta a las neuronas motoras, las células nerviosas del cerebro y la médula espinal, encargadas de controlar el movimiento muscular voluntario y la respiración.
Hasta ahora, la mayoría de ensayos clínicos sobre la ELA no han cumplido las expectativas, a menudo porque la gravedad de la enfermedad puede variar y los pacientes no responden de la misma manera a los medicamentos.
Un tipo hereditario
En este estudio, los investigadores se han centrado en un tipo hereditario de ELA causado por una mutación en un gen (VAPB).
El gen VAPB proporciona instrucciones para producir una proteína que ayuda a conectar diferentes partes de la célula para que puedan comunicarse y responder al estrés.
"Esta conexión es especialmente importante en las células nerviosas, ya que cuando no se produce se vuelven más vulnerables a la degeneración", señala una de las autoras, Helen Cristina Miranda, investigadora de la universidad estadounidense Case Western Reserve.
